«Семьи СМА»Families Foundation-ը հայտնել է, որ Ռուսաստանում և Ղազախստանում երկու երեխա է մահացել Զոլգենսմա օգտագործելուց հետո: Հիմնադրամի նախագահ Օլգա Գերմանենկոն ասել է, թե «առայժմ հաստատված չէ ուղղակի կապը մահվան և բուժման միջև»:
«Ողնաշարի մկանային ատրոֆիայի՝ (SMA) Զոլգենսմայով բուժումից հետո երկու երեխաների՝ մասնավորապես Ղազախստանում մահացած երեխայի մասին ես տեղեկություն չունեմ: Ռուսաստանում սա արդեն երկրորդ երեխան է, ով մահացել է Zolgensma-ն օգտագործելուց հետո, ինձ համար դժվար է ասել, թե որքանով է դա կապված դեղամիջոցի օգտագործման հետ, պետք է ուշադիր ստուգվի և հաստատվի»,- ասել է Գերմանենկոն ՌԻԱ Նովոստիին։
Ինչպես նշում է Novartis-ը, Ռուսաստանում և Ղազախստանում մահերը պայմանավորված են եղել լյարդի սուր անբավարարությամբ, որը տեղի է ունեցել դեղերի ընդունումից հինգից վեց շաբաթ հետո:
Ողնաշարի մկանային ատրոֆիան գենետիկ ժառանգական հիվանդություն է։ Վիճակագրության համաձայն՝ այդ հիվանդությամբ երեխաների 50 տոկոսը երկու տարեկանից ավելի չի ապրում: Մինչև վերջերս հիվանդների բուժումը բաղկացած էր միայն ախտանիշների թեթևացումից և պահանջում էր թանկարժեք դեղամիջոցներով բուժում ողջ կյանքի ընթացքում: Բուժման արմատական մեթոդներ գոյություն չունեին։ Միայն գենային թերապիան է աշխատել։ Այսպիսով, Zolgensma-ի մեկ դոզան ապահովում է բացակայող կամ թերի գենի փոխարինում իր ֆունկցիոնալ պատճենով: Մշակման բարձր արժեքի պատճառով այս դեղամիջոցը համարվում է ամենաթանկն աշխարհում, մեկ դեղաչափի գինը երկու միլիոն դոլարից ավելի է։
